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RNAi治療肌萎縮側索癥

放大字體  縮小字體 發布日期:2006-07-06

發表在4月出版的《自然—醫學》上的兩份報告顯示,核糖核酸(RNA)干擾也許是治療肌萎縮側索硬化癥(ALS)的一種有效方法。
ALS也稱為格里克癥,表現為脊柱神經的死亡所導致的肌肉消瘦和運動問題。遺傳性ALS的發病原因是一種名為SOD1的蛋白質的基因發生了變異,經過基因工程攜帶上一個這種人類基因的小鼠出現了類似于ALS患者的癥狀。Patrick Aebischer和Scott Ralph領導的兩個小組獨立地顯示,發送能抑止SOD1合成的小分子干擾RNAs可推遲這種小鼠疾病的發生,并降低疾病的發展速度。
目前,治療這種讓人衰弱的ALS的方法非常有限,兩個研究小組的新結果展示了開發治療這種疾病的新方法的希望。

(慢病毒介導[Lentiviral-mediated]的SOD1基因沉默)

有興趣的可以參看文章:
Nature Medicine 11, 423 - 428 (2005)
Published online: 13 March 2005; | doi:10.1038/nm1207
Lentiviral-mediated silencing of SOD1 through RNA interference retards disease onset and progression in a mouse model of ALS

 
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